cellula

La thérapie génique est une technique médicale avancée qui utilise des vecteurs viraux ou non-viraux pour introduire un gène sain dans les cellules du corps afin de remplacer ou de réparer un gène défectueux. Cette technique offre un grand potentiel pour le traitement et la guérison de nombreuses maladies génétiques. Cependant, la thérapie génique n’est pas sans risques. Dans cet article, nous examinerons les avantages et les risques de la thérapie génique, ainsi que les questions éthiques liées à cette technique.

Les avantages de la thérapie génique :

La thérapie génique offre plusieurs avantages pour le traitement des maladies génétiques. Premièrement, elle peut traiter des maladies qui n’ont pas de traitement efficace. Par exemple, la thérapie génique a été utilisée avec succès pour traiter des patients atteints de déficit immunitaire combiné sévère (DICS), une maladie rare qui affecte le système immunitaire. Les patients atteints de DICS sont incapables de combattre les infections et peuvent mourir dans leur petite enfance. La thérapie génique a permis de corriger le défaut génétique et d’améliorer la fonction immunitaire des patients atteints de DICS (1).

Deuxièmement, la thérapie génique peut offrir une solution de traitement à long terme. Contrairement à de nombreux médicaments, qui nécessitent une administration continue, la thérapie génique peut offrir une solution de traitement à long terme. Une fois que le gène thérapeutique est introduit dans les cellules, il peut continuer à produire la protéine nécessaire pour traiter la maladie. Par exemple, la thérapie génique a été utilisée avec succès pour traiter la maladie de Parkinson, une maladie dégénérative qui affecte le système nerveux. Les patients atteints de la maladie de Parkinson doivent prendre des médicaments toute leur vie pour traiter les symptômes. La thérapie génique offre la possibilité d’un traitement unique qui peut fournir une solution à long terme pour cette maladie (2).

Troisièmement, la thérapie génique peut améliorer la qualité de vie des patients. Les maladies génétiques peuvent souvent affecter la qualité de vie des patients, et la thérapie génique peut offrir une solution pour améliorer leur vie. Par exemple, la thérapie génique a été utilisée avec succès pour traiter l’amyotrophie spinale, une maladie rare qui affecte les neurones moteurs et entraîne une faiblesse musculaire progressive. Les patients atteints de cette maladie peuvent avoir une durée de vie réduite et des difficultés à respirer. La thérapie génique a permis d’améliorer la fonction respiratoire des patients et de prolonger leur durée de vie (3).

Les risques de la thérapie génique :

Bien que la thérapie génique offre de nombreux avantages, elle n’est pas sans risques. Les principaux risques sont les suivants :

1- Sécurité : La sécurité des thérapies géniques est un sujet de préoccupation important. Les thérapies géniques peuvent entraîner des effets dits secondaires indésirables, notamment des réactions inflammatoires, des réponses immunitaires anormales et des mutations génétiques imprévues. Il est important que les thérapies géniques soient testées rigoureusement pour garantir leur sécurité avant d’être utilisées chez l’homme.

2- Durée de l’effet thérapeutique : Un autre risque est la durée de l’effet thérapeutique. Les effets de la thérapie génique peuvent ne durer que quelques mois ou années. Il est donc important de surveiller régulièrement les patients pour déterminer la durée de l’effet thérapeutique et de développer des stratégies pour prolonger les effets thérapeutiques à long terme.

3- Coûts élevés : La thérapie génique est coûteuse, en raison des coûts de développement, de production et d’administration des thérapies géniques. Les coûts élevés peuvent limiter l’accès aux thérapies géniques pour les patients qui en ont besoin.

1. Hacein-Bey-Abina S, Garrigue A, Wang GP, et al. Insertional oncogenesis in 4 patients after retrovirus-mediated gene therapy of SCID-X1. J Clin Invest. 2008;118(9):3132-3142. doi:10.1172/JCI35700
2. LeWitt PA, Rezai AR, Leehey MA, et al. AAV2-GAD gene therapy for advanced Parkinson’s disease: a double-blind, sham-surgery controlled, randomised trial. Lancet Neurol. 2011;10(4):309-319. doi:10.1016/S1474-4422(11)70039-4
3. Mendell JR, Al-Zaidy S, Shell R, et al. Single-dose gene-replacement therapy for spinal muscular atrophy. N Engl J Med. 2017;377(18):1713-1722. doi:10.1056/NEJMoa1706198